Al Policlinico di Milano è stata somministrata a un paziente italiano la prima terapia genica per l’emofilia B, autorizzata e disponibile nel Servizio sanitario nazionale.
La prima infusione al centro specializzato
Questa mattina, presso il Centro Emofilia del Policlinico di Milano, è stata somministrata per la prima volta in Italia la terapia genica per l’emofilia B a un paziente adulto. Il trattamento, effettuato con un’unica infusione endovenosa, consente al fegato di produrre autonomamente il fattore della coagulazione mancante nella malattia, riducendo la necessità di terapie ripetute e di trasfusioni.
Come funziona la terapia genica
La terapia utilizza un vettore virale reso innocuo per veicolare all’interno delle cellule epatiche il gene responsabile della produzione del fattore IX della coagulazione. In questo modo, l’organismo è messo nelle condizioni di sintetizzare stabilmente la proteina carente, con potenziali benefici a lungo termine sulla gestione clinica della patologia.
Autorizzazione e impatto per i pazienti
Il trattamento è stato recentemente autorizzato dall’Agenzia Italiana del Farmaco ed è quindi erogabile tramite il Servizio sanitario nazionale. Secondo le valutazioni cliniche e istituzionali, l’introduzione di questa terapia rappresenta un avanzamento rilevante nella cura dell’emofilia B, poiché una singola infusione può modificare in modo sostanziale il percorso assistenziale, alleggerendo il carico terapeutico quotidiano e migliorando la qualità di vita delle persone affette e dei loro familiari.
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