Salute

Emofilia: funziona la terapia genica

L’emofilia B ha un nuovo nemico, ed è stato identificato grazie alla prova dell’efficacia della terapia genica. La notizia è stata data dal New England Journal of Medicine. La verifica è stata data con la pubblicazione dei risultati dei test condotti dai ricercatori dello University College di Londra (Regno Unito) e del St Jude Children’s Research Hospital di Memphis (Usa).

Un risultato importante ottenuto in seguito alle analisi su 6 pazienti, 4 dei quali per merito dell’efficacia della terapia genica hanno addirittura potuto dire addio alla loro terapia tradizionale sospendendo l’assunzione dei farmaci.

I pazienti sono stati sottoposti a diversi trattamenti. Ognuno è stato sottoposto alla somministrazione di dosi diverse. Grazie a una singola iniezione di un virus innocuo per l’organismo si è arrivati all’aumento dei livelli della molecola che erano quasi completamente inesistenti in questi pazienti. Si tratta del fattore IX della coagulazione. L’aumento è stato significativo, nel novero del 10%. Si è infatti passati dal 2 al 12%.


Una scoperta importante dal momento che con questo trattamento le forme più gravi della malattia potrebbero essere diventare più leggere. Il risultato e che non si dovrebbe più avere bisogno di assumere il fattore IX.