Al Policlinico di Milano effettuata la prima infusione della terapia genica per l’emofilia B: un solo trattamento consente al fegato di produrre il fattore mancante.
Prima infusione al Policlinico di Milano
È stata somministrata questa mattina, presso il Centro Emofilia del Policlinico di Milano, la prima terapia genica approvata in Italia per il trattamento dell’emofilia B. Si tratta di etranacogene dezaparvovec, una terapia che viene somministrata con una singola infusione endovenosa e che consente all’organismo di produrre autonomamente il fattore di coagulazione IX, carente nei pazienti affetti da questa patologia ereditaria.
L’intervento rappresenta un passaggio rilevante nella gestione clinica dell’emofilia B, perché apre la strada a un superamento delle terapie sostitutive regolari e della necessità di trasfusioni frequenti.
Come funziona la terapia genica
La terapia utilizza un vettore virale reso innocuo per trasferire all’interno delle cellule del fegato il gene responsabile della produzione del fattore IX. Una volta introdotto, il gene consente una sintesi stabile del fattore della coagulazione, riducendo o azzerando il bisogno di trattamenti periodici.
Etranacogene dezaparvovec è stata recentemente autorizzata dall’Agenzia Italiana del Farmaco ed è ora erogabile attraverso il Servizio sanitario nazionale, rendendo la terapia accessibile ai pazienti idonei sul territorio italiano.
Impatto per i pazienti e per le famiglie
L’introduzione della terapia genica segna un cambiamento sostanziale per le persone che convivono con l’emofilia B. Una singola infusione può modificare profondamente la prospettiva di cura, alleggerendo il carico terapeutico quotidiano e migliorando la qualità della vita.
La disponibilità di questa nuova opzione terapeutica rappresenta un passo avanti anche per le famiglie, che possono contare su una gestione più semplice della malattia e su una maggiore stabilità clinica nel lungo periodo.
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