La Commissione Europea approva il trattamento anti-amiloide per adulti con decadimento cognitivo lieve o demenza lieve da Alzheimer, con criteri genetici selezionati.
La Commissione Europea ha autorizzato donanemab per il trattamento dell’Alzheimer sintomatico in fase iniziale. Il farmaco è indicato per pazienti con MCI o demenza lieve, con amiloide confermata e specifico profilo ApoE4.
Una svolta per la gestione dell’Alzheimer
L’autorizzazione dell’Unione europea introduce una nuova opzione terapeutica per l’Alzheimer nelle fasi iniziali. Il trattamento è destinato a persone con patologia amiloide documentata e che risultino eterozigoti o non portatori della variante genetica ApoE4.
Secondo Alessandro Padovani, direttore della Clinica Neurologica dell’Università di Brescia e presidente della Sin, in Italia le persone colpite da Alzheimer sono circa 600mila, con numeri destinati ad aumentare. Padovani sottolinea che donanemab consente di rallentare la progressione del declino cognitivo e funzionale, modificando l’approccio clinico alla malattia.
Come funziona la terapia e i dati clinici
Donanemab è una terapia endovenosa a somministrazione mensile, mirata alla rimozione delle placche di beta-amiloide, considerate uno dei principali meccanismi biologici alla base dei sintomi cognitivi dell’Alzheimer.
Per Marco Bozzali, professore associato all’Università di Torino e presidente SinDem, si tratta della prima terapia con evidenze di riduzione significativa delle placche al termine del ciclo di trattamento, con un effetto misurabile sul rallentamento della malattia.
L’approvazione si basa sugli studi TRAILBLAZER-ALZ 2 e TRAILBLAZER-ALZ 6. Il primo, di fase 3, ha coinvolto 1.736 partecipanti in otto Paesi e ha mostrato una riduzione del declino cognitivo e del rischio di progressione clinica in 18 mesi. Il secondo ha evidenziato che un dosaggio più graduale riduce l’incidenza degli eventi avversi ARIA senza perdita di efficacia.
Sicurezza, criteri di accesso e prospettive
Gli eventi ARIA, legati alle variazioni dell’amiloide cerebrale, sono in genere asintomatici ma possono risultare clinicamente rilevanti in alcuni casi. Il rischio è maggiore nei portatori della variante ApoE4, motivo per cui l’indicazione europea prevede criteri genetici selettivi e una valutazione specialistica approfondita.
Secondo Elias Khalil, presidente e general manager di Lilly Italy Hub, i risultati indicano che un inizio precoce del trattamento è associato a benefici più marcati. Donanemab è già disponibile in diversi Paesi extraeuropei e rappresenta, nell’Ue, la prima terapia anti-amiloide che consente l’interruzione del trattamento dopo la rimozione delle placche.
Il programma di ricerca prosegue con ulteriori studi clinici per valutare sicurezza ed efficacia anche nelle fasi precliniche e in contesti geografici differenti.